AMD基因疗法1期研究结果积极给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射

稿源: 健康科普(mrkbao.com) 编辑: 时间:2020-08-12

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编译丨newborn

临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射(IVT)基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子(VEGF)的患者中开展,结果显示,低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VEGF注射频率。特别是,接受高剂量单次治疗的队列1患者,维持零次抗VEGF抢救性注射的疗效超过了15个月。

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ADVM-022是一种新型的基因治疗方法,正开发用于治疗湿性AMD和糖尿病黄斑水肿(DME),该疗法可以持续提供aflibercept(阿柏西普),这是拜耳/再生元重磅眼科药物Eylea的活性药物成分。Eylea需要定期注射,而ADVM-022有潜力成为一种“一劳永逸”的IVT注射疗法,有望显著减轻全球数百万湿性AMD和DME患者的治疗负担。

OPTIC是一项多中心、开放标签、剂量范围I期研究,旨在评估对抗VEGF治疗有反应的湿性AMD患者单次玻璃体内注射ADVM-022的安全性和耐受性。队列1(n=6)和队列4(n=9)的患者接受高剂量(6×10^11vg/眼)的ADVM-022治疗,队列2(n=6)和队列3(n=9)的患者接受低剂量(2x10^11vg/眼)的的ADVM-022治疗。第1和第2组使用的13天预防性口服类固醇,第3组和第4组的患者接受了6周的预防性类固醇滴眼液。研究的主要终点是单次IVT给药后ADVM-022的安全性和耐受性。次要终点包括最佳矫正视力(BCVA)的变化、视网膜中央厚度(CRT)的测量、抗VEGF抢救性注射的需要。

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此次是第一次公布全部4个队列的中期数据(截止日期2020年7月23日),包括初步的安全性数据。这些数据进一步证实了ADVM-022具有大大减轻湿性AMD患者治疗负担的潜力:

——ADVM-022继续显示强劲治疗应答:平均BCVA继续维持,平均CRT继续改善;

——队列1(高剂量)患者单次IVT注射实现了长达15个月的零抗VEGF挽救性注射治疗。

——进一步证实了剂量效应证据:高剂量组100%患者(队列1:6/6)无需挽救性注射治疗;低剂量组67%的患者(队列2和3:10/15)无需挽救性注射治疗。

——在ADVM-022给药后,年化抗VEGF注射率大幅降低:高剂量组降低100%,低剂量组降低87%。

——ADVM-022继续显示出良好的耐受性,4个队列显示良好的安全性特征:所有ADVM-022相关的眼部不良事件均为轻度(78%)至中度(22%),1例被认为与ADVM-022有关的中度复发性葡萄膜炎患者对类固醇滴眼液有反应(队列1)。观察到的眼部炎症均对类固醇滴眼液有反应。没有后部炎症的临床或荧光证据,无血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或眼内炎。

——队列4的早期证据与队列3一致,表明与队列1和队列2使用的口服类固醇预防方案相比,类固醇滴眼液的预防方案可减少不良事件和炎症。

OPTIC研究的顶级注册研究员、内华达大学眼科临床副教Arshad M.Khanani表示,一次性玻璃体内注射ADVM-022后表现出的持久解剖治疗反应是史无前例的,考虑到入组的患者很难治疗、而且以前需要频繁注射来维持视力,这一点值得高度关注。迄今为止的安全性分析表明,ADVM-022具有良好的耐受性,并且预防性类固醇滴眼方案在限制早期眼部炎症方面是有效的。

参考来源:Adverum's gene therapy shows encouraging action in wet AMD study

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