“视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者的每次复发都像是一次‘历劫’,可能导致严重的视觉和脊髓功能障碍。他们头顶时刻悬着一把‘达摩克利斯之剑’,不知道明天等待自己的是失明,还是瘫痪。” 解放军总医院第一医学中心神经内科主任医师黄德晖教授表示。

2026年2月,我国自主研发的第三代CD20单抗奥妥珠单抗β获批视神经脊髓炎谱系疾病适应证,可将复发风险显著降低97.5%,年化复发率由1.3人/年降至0.028人/年。这项适应证的获批是基于中国人群的高等级循证医学证据。

高复发率、高致残率的困局

视神经脊髓炎谱系疾病是一种自身免疫性疾病,主要累及视神经与脊髓的中枢神经系统。在亚洲人群中更为高发,我国的发病率约为0.278/10万人。虽然是罕见病,但基于我国庞大的人口基数,这背后是数以万计的患者和家庭。

解放军总医院第一医学中心神经内科主任医师黄德晖教授。受访者供图

黄德晖教授介绍,长期以来,视神经脊髓炎的治疗面临着高复发率、高致残率的严峻挑战。约60%的患者在1年内会复发,90%的患者在3年内复发,给患者和家庭带来了沉重的健康和生活负担。

“我一直非常关注视神经脊髓炎患者的生存质量。”黄德晖教授谈到,2025年中国罕见病联盟等组织联合发布的《中国视神经脊髓炎谱系疾病患者疾病负担调研白皮书》显示,疾病带来的失业、失学和经济压力是巨大的,超过60%的患者生活不能完全自理。

“临床上,我们最痛心的是看到患者因缺乏高效的预防药物而反复发作最终致残。”黄德晖教授坦言,传统的免疫抑制治疗往往起效慢、疗效相对较低,且副作用相对较高,耐受差。

“如何快速、有效、持久地控制病情,是医患共同面临的最大痛点。”黄德晖教授谈到,“作为一款糖基化改造的第三代CD20抗体,奥妥珠单抗β在机制上就像装配了‘导航雷达’的精确制导武器,通过增强的ADCC效应(抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用),能更深层地清除致病B细胞。它的获批不仅有望减少患者的致残,更能通过国产新药的价格和可及性的优势,切实降低患者的长期治疗负担,帮助他们回归正常的生活。”

自主源头创新解决临床急需

“在临床研究中,我们采用了高效的试验设计。那些曾经病情反复的患者在使用新药后迅速稳定下来,这种看得见的变化给了我们研究者巨大的鼓舞。”作为该药视神经脊髓炎谱系疾病适应证相关临床研究的试验设计者和牵头专家,黄德晖教授认为,这项适应证的获批同样代表着我国药品临床研究的高水平成果。

黄德晖教授谈到:“我们的临床试验结果在2025年的欧洲多发性硬化治疗和研究委员会(ECTRIMS)年会上发表,受到了国际专家同行的高度关注与认可。”

“同时,这款新药临床试验的全过程都体现着国家政策对罕见病领域的全力支持。”黄德晖教授感慨,药物研发和临床试验的快速准入政策,生物制药产业加速创新,以及药监部门高效的审核机制,让患者第一时间用上了前沿的创新疗法。

北京天广实生物研发中心。受访者供图

北京天广实生物董事长李锋博士也谈到,视神经脊髓炎被纳入《第一批罕见病目录》后,政策倾斜激励药企更多地投入新药研发。奥妥珠单抗β上市申请时被纳入了“优先审评”通道,新药的上市周期被大幅缩短了。

“企业的研发要以患者的切实需求为源头,通过自主创新,将基础研究快速地转化为安全、有效的治疗药物。”在李锋博士看来。“我们以B细胞清除疗法为基石,深耕自身免疫性疾病领域,奥妥珠单抗β为治疗视神经脊髓炎提供了新方案。”

李锋博士说:“我们希望这款创新药能切实解决临床未满足的需求,通过源头清除、深度缓解的机制优势,帮助更多患者回归正常的工作和生活,实现临床价值、社会价值与商业价值的完美结合。”

参考文献:

① Wingerchuk DM, Hogancamp WF, O'Brien PC, Weinshenker BG. The clinical course of neuromyelitis optica (Devic's syndrome). Neurology. 2003;60(5):848-853.

② Ajmera MR, Boscoe A, Mauskopf J, Candrilli SD, Levy M. Real-world disease activity and therapeutic management of patients with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in the US. J Neurol Sci. 2018;384:128-133.

③ Tian DC, Zhang C, Yuan M, et al. Incidence of neuromyelitis optica spectrum disorder in urban China: A population-based study. Lancet Reg Health West Pac. 2020;2:100014.

④ Huang D, Wu L, Chen J, et al. Type II Anti-CD20 Antibody MIL62 in AQP4-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Phase III Trial. Presented at: 2025 ECTRIMS Congress; September 24-26, 2025; Barcelona, Spain. ABSTRACT O132.

责编:王卓

主编:杨小明

校对:谷雨微